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Primeira terapia genética contra distrofia hereditária de retina será vendida a U$850.000,00 nos EUA.

18/Jan/2018

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A empresa americana Spark Therapeutics desenvolveu uma nova droga, chamada Luxturna, que promete corrigir a amaurose congênita de Leber. Uma mutação genética que causa perda progressiva da visão levando à cegueira completa ainda na primeira infância.
A amaurose de Leber é uma mutação hereditária que afeta o gene, chamado RPE65, que produz uma proteína que converte a luz em sinal elétrico. A droga Luxturna age introduzindo um vírus modificado no olho que carrega uma cópia normal desse gene que substituirá o gene mutante, produzindo a proteína e restaurando a visão do paciente.
Nos EUA, cerca de 2 mil pessoas sofrem dessa mutação, nos testes clínicos 20 dos 31 participantes apresentaram melhora visual após o procedimento. De acordo com a empresa Spark, o tratamento custará U$425.000,00 por olho, administrado em dose única via injeção subretiniana, a maior parte desse valor será pago pelos hospitais e planos de saúde, a empresa planeja pedir autorização para as autoridades de saúde para que o pagamento possa ser feito parcelado. Além disso, a Spark Therapeutics promete reembolsar os pacientes cujo tratamento não surtir efeito.